Renseignements pour les patients : Chimiothérapie et greffe de cellules souches sanguines pour traiter des maladies auto-immunes rares

le 4 janvier 2017

Les médias se sont récemment fait l’écho d’un traitement en cours à L’Hôpital d’Ottawa qui consiste à combiner la chimiothérapie et la greffe de cellules souches sanguines pour traiter des maladies auto-immunes rares comme la myasthénie grave, le syndrome de la personne raide et la sclérodermie. Ces articles ont suscité à la fois beaucoup d’espoir et d’interrogations. Vous trouverez ci-dessous des réponses aux questions les plus fréquentes.

1. Qu’est-ce que ce traitement et est-ce qu’il fonctionne?

Appelé « immunoablation et greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques », le traitement peut servir à reconfigurer le système immunitaire de patients désignés, c’est-à-dire à remplacer leur système immunitaire malade par un nouveau.

Le système immunitaire est censé protéger le corps contre des organismes étrangers causant des maladies. Mais dans le cas de maladies auto-immunes, il s’attaque par erreur aux organes du corps. Nous avons bon espoir que ce traitement pourra remplacer le système immunitaire afin de prévenir ces troubles.

Le traitement se fait en deux temps :

Dans un premier temps, la personne reçoit de la chimiothérapie, puis un médicament qui fait passer les cellules souches hématopoïétiques (sanguines) de la moelle osseuse au sang. On recueille ensuite ces cellules souches dans le sang pour les purifier et les surgeler. Cette étape dure environ deux semaines.

Dans un deuxième temps, la personne reçoit de fortes doses de médicaments de chimiothérapie pour supprimer son système immunitaire malade. On transplante alors dans son corps les cellules souches prélevées dans un premier temps et dégelées pour qu’elles produisent un nouveau système immunitaire. Cette chimiothérapie peut avoir de nombreux effets secondaires nécessitant des soins spécialisés, normalement pendant une hospitalisation de quatre à six semaines.

Le traitement est semblable à une intervention utilisée depuis plusieurs décennies pour traiter la leucémie (cancer du sang).

2. Quelles maladies ce traitement peut-il traiter et comment puis-je en savoir davantage?

L’équipe du Programme de greffe de sang et de moelle osseuse de L’Hôpital d’Ottawa a déjà réalisé quelques-unes de ces greffes chez des patients ayant une maladie auto-immune grave qui résistait aux traitements conventionnels. Vous trouverez ci-dessous une liste des maladies et des liens pour en savoir plus :

• Myasthénie grave
o Résultats publiés dans JAMA Neurology
o Article de l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa et reportage de CTV

• Syndrome de la personne raide
o Résultats publiés dans JAMA Neurology
o Communiqué de presse et article de La Presse canadienne

• Sclérodermie
o Histoire d’un patient et reportage de CTV
o L’Hôpital d’Ottawa a réalisé cette intervention selon l’expérience de chercheurs européens qui ont mené un essai clinique à répartition aléatoire paru dans JAMA.

• Sclérose en plaques
o Résultats publiés dans The Lancet
o Communiqué de presse

3. Quels sont les risques de ce traitement?

Ce traitement comporte des risques importants de complications, y compris la mort. La réussite n’est pas garantie.

4. Comment puis-je savoir si cette intervention me convient?

Si vous voulez en savoir plus sur l’intervention, consultez votre spécialiste, qui saura vous conseiller et, s’il y a lieu, vous référer à un hôpital ayant de l’expérience dans ce domaine.

L’Hôpital d’Ottawa peut uniquement accepter des patients qui ont une assurance-santé provinciale canadienne. De plus, ils doivent être recommandés par des spécialistes dans le traitement de la maladie auto-immune en cause et qui pourront fournir des dossiers détaillés et un résumé de la maladie. Veuillez noter que ce traitement convient uniquement aux personnes désignées qui ont certaines maladies auto-immunes.

5. Où puis-je me renseigner davantage sur les cellules souches et les thérapies expérimentales?

• L’International Society for Stem Cell Research a dressé une liste de questions à poser lorsqu’on envisage un traitement par cellules souches (en anglais)

• Les National Institutes of Health américains ont une base de données des essais cliniques que l’on peut interroger par maladie et par lieu.

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