Des chercheurs d’Ottawa font une percée dans le traitement d’une maladie rare : Une rémission à long terme du syndrome de la personne raide grâce à une greffe de cellules souches

le 25 août 2014

Ottawa — Des scientifiques de l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa ont réalisé une percée dans le traitement d’une maladie neurologique rare et débilitante appelée syndrome de la personne raide, qui transforme les gens en « soldats de plomb » et les empêche de bouger normalement.

Le Dr Harold L. Atkins (scientifique et directeur médical à l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa, médecin au sein du Programme de greffe de sang et de moelle osseuse à L’Hôpital d’Ottawa et professeur agrégé à l’Université d’Ottawa) a réussi à mettre sur la voie de la rémission deux patientes atteintes du syndrome de la personne raide, une maladie auto-immune extrêmement rare qui entraîne la raideur des muscles et de douloureux spasmes musculaires. Dans les cas extrêmes, elle empêche même les gens de bouger et de marcher, les clouant littéralement au lit.

Le Dr Atkins et son équipe à Ottawa ont trouvé un moyen d’arrêter la progression de la maladie chez deux femmes et à les aider à retrouver suffisamment leurs capacités fonctionnelles pour leur permettre de retourner au travail et à leurs activités quotidiennes. Les résultats de leur étude ont été publiés aujourd’hui dans la prestigieuse revue médicale JAMA Neurology, produite par le Journal of the American Medical Association. C’est le premier rapport documenté montrant que les cellules souches d’une personne peuvent mener à la rémission à long terme du syndrome de la personne raide.

« Nous faisons toutefois preuve d’une extrême prudence. Nous demeurons conscients que nous avons traité seulement quelques patients, et ce, sur une courte période de temps », affirme le Dr Atkins, qui a prélevé des cellules souches sur chaque femme et utilisé la chimiothérapie pour éliminer leur système immunitaire avant de leur greffer leurs propres cellules souches afin de stimuler la régénération de leur système immunitaire.

« Nous espérons que le renouvellement du système immunitaire mènera à la rémission, ajoute le Dr Atkins. Voir ces deux patientes reprendre une vie normale est vraiment le rêve de tout médecin. »

Le type de greffe de cellules souches utilisé pour traiter le syndrome de la personne raide a déjà permis de traiter des personnes souffrant de maladies auto-immunes comme la sclérose en plaques et la sclérodermie, qui résistent toutes deux aux traitements classiques. Au sein du Programme de greffe de sang et de moelle osseuse, le Dr Atkins et son équipe ont utilisé des doses élevées de chimiothérapie et des anticorps antilymphocytaires pour éliminer les cellules immunitaires malades avant d’utiliser les cellules souches des patientes pour régénérer leur système immunitaire. C’est une option de traitement raisonnable selon le Dr Atkins et les autres chercheurs participant au projet compte tenu des connaissances acquises dans le cadre de précédents projets de recherche et essais réalisés à L’Hôpital d’Ottawa pour contrer d’autres maladies auto-immunes.

Dans l’étude, la première patiente a appris qu’elle souffrait du syndrome de la personne raide en 2005 à l’âge de 48 ans après avoir éprouvé des raideurs dans les jambes et fait plusieurs chutes. Ses symptômes ont complètement disparu et elle pouvait de nouveau bouger tous ses muscles six mois après la greffe de cellules souches en 2009.

La seconde patiente a reçu son diagnostic en 2008 à l’âge de 30 ans. Elle avait arrêté de travailler et de conduire et était retournée vivre avec ses parents avant de recevoir la greffe de cellules souches en 2011. Elle a aussi pu reprendre son travail et ses activités habituelles et n’a pas eu de symptôme du syndrome depuis plus d’un an.



« Les résultats obtenus par le Dr Atkins et son équipe grâce à ce traitement novateur montrent que la recherche réalisée à L’Hôpital d’Ottawa permet d’offrir des soins qui transforment et même sauvent des vies », souligne le Dr Duncan Stewart, président-directeur général et directeur scientifique de l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa. « Appliquer les résultats des recherches afin d’améliorer les soins aux patients, voilà ce qui nous importe à l’Institut de recherche. »

La version intégrale de l’article intitulé « Autologous Stem Cell Transplantation for Stiff Person Syndrome: Two Cases From the Ottawa Blood and Marrow Transplant Program » a été publiée en ligne dans la revue JAMA Neurology le 25 août 2014.

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L’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa (IRHO) est l’établissement de recherche de L’Hôpital d’Ottawa affilié à l’Université d’Ottawa. Il entretient des liens étroits avec les facultés de médecine et des sciences de la santé de l’Université. L’IRHO regroupe plus de 1 700 scientifiques, chercheurs cliniciens, étudiants diplômés, stagiaires postdoctoraux et employés de soutien qui se consacrent à la recherche pour améliorer la compréhension, la prévention, le diagnostic et le traitement des maladies.

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