Pour les patients
1. Qu’est-ce que la recherche clinique?
2. Que sont les essais cliniques?
3. Quelle est la différence entre la recherche clinique et les soins médicaux?
4. Pourquoi la recherche clinique est-elle importante?
5. Qui peut participer à un essai clinique?
6. Que se passe-t-il durant un essai clinique?
7. Quels sont les bienfaits et les risques liés à la participation à un essai clinique?
8. Comment protège-t-on la sécurité du participant?
9. Qu’est-ce que le consentement éclairé?
10. Que doit-on considérer avant de participer à un essai?
11. Si je participe à un essai clinique, est-ce que je continuerai de consulter mon médecin de famille?
12. D’où viennent les idées pour les essais cliniques?
13. Qui assume le coût des essais cliniques?
14. Comment la recherche clinique se déroule-t-elle?
15. Où puis-je obtenir d’autres renseignements?
1. Qu’est-ce que la recherche clinique? 
La recherche clinique est le stade de la recherche médicale qui se fait avec des humains. Généralement, ce stade vient après les expériences sur les cellules et les animaux (qu’on appelle souvent la recherche fondamentale). La recherche clinique se fait souvent à l’aide d’essais cliniques.
2. Que sont les essais cliniques?
Les essais cliniques sont des recherches menées chez des humains pour répondre à des questions spécifiques sur la santé. Les essais cliniques réalisés avec soin sont la méthode la plus rapide et la plus sûre d’évaluer les nouveaux traitements pour les patients et d’améliorer les soins de santé. Il y a deux sortes d’essais cliniques :
- les essais interventionnels, qui comparent différents traitements, différentes méthodes de diagnostic ou de nouveaux moyens d’utiliser les traitements;
- les essais observationnels, qui examinent des problèmes de santé chez des groupes de personnes ou des populations dans un environnement naturel.
Les essais cliniques peuvent avoir un certain nombre d’objectifs, comme :
- tester un nouveau traitement pour évaluer les résultats par rapport à un traitement fictif (également appelé placebo)
- tester un nouveau traitement afin d’évaluer les résultats par rapport à un traitement déjà en usage
- chercher les causes d’une maladie ou d’un problème de santé
- déterminer l’impact d’une maladie ou d’une intervention sur la qualité de vie d’un patient
- déterminer la meilleure façon de prévenir une maladie
- déterminer la meilleure façon de diagnostiquer une maladie
- déterminer le pronostic d’une maladie, c.-à-d. le temps de survie d’une personne ou le temps que prend une maladie pour se développer.
3. Quelle est la différence entre la recherche clinique et les soins médicaux?
La principale différence entre les soins médicaux que vous recevez normalement de votre médecin et la recherche clinique, ce sont les objectifs. Les soins médicaux ont pour but de prescrire le meilleur traitement pour patient donné, tandis que le but de la recherche clinique est de répondre à une question en testant différents traitements chez différents groupes de personnes. Le traitement que vous recevrez dans le cadre d’un essai clinique suit sur un ensemble de règles qu’on appelle un protocole de recherche. Le protocole décrit en détails de quelle façon on vous traitera, les tests que vous devrez passer et à quel moment vous verrez votre médecin. Dans les essais cliniques, il faut souvent recueillir une plus grande quantité de données qu’on ne le ferait pour des soins courants. C’est pourquoi les personnes qui participent à des essais cliniques sont souvent suivies de près et voient plus souvent un médecin. Ce médecin est le chercheur principal de l’étude. Le chercheur principal est présent pendant toute la durée de l’essai clinique, mais il se peut qu’il ne soit pas au centre où vous recevez vos soins.
4. Pourquoi la recherche clinique est-elle importante?
Sans la recherche clinique, il serait très difficile, et dans certains cas impossible, d’acquérir des connaissances pratiques sur les maladies et les troubles de santé de l’être humain. Grâce aux renseignements obtenus par la recherche clinique, nous pouvons trouver les causes des maladies afin de les prévenir, de les traiter et, dans certains cas, de les guérir. De plus, les organismes fédéraux qui supervisent la mise au point de nouveaux médicaments exigent que des études de recherche clinique soient réalisées avant d’approuver la vente de nouveaux médicaments avec ou sans ordonnance. Cette exigence assure l’intégrité scientifique de la recherche. Sans les essais cliniques, il serait très difficile d’améliorer les soins aux patients.
5. Qui peut participer à un essai clinique?
Le protocole de recherche (mentionné à la question 3) établit le calendrier des soins au patient et indique qui peut participer à l’étude. Les études doivent avoir des critères d’inclusion et d’exclusion bien définis pour donner des résultats fiables. Certains essais cliniques incluent des personnes qui ont une maladie ou un trouble spécifique, et d’autres études examinent des personnes en santé. Il est important de noter que les critères d’inclusion et d’exclusion ne servent pas à rejeter les personnes pour des raisons personnelles. Les critères servent à identifier les participants qui sont de bons candidats, afin de maintenir la sécurité des patients et de permettre aux chercheurs d’obtenir des réponses aux questions qui les intéressent.
6. Que se passe-t-il durant un essai clinique?
Le déroulement de l’essai clinique dépend du type d’étude réalisé. Comme vous pourriez vous y attendre, votre état de santé au début de l’étude sera soigneusement évalué dans la plupart des cas. On vous fournira des directives pour votre participation à l’étude et, en général, le personnel de la recherche s’assurera que vous suivez ces directives. On vous surveillera de près pendant toute l’étude et, dans certains cas, le personnel de la recherche restera en contact avec vous après la fin de votre participation. Par exemple, vous pouvez recevoir un médicament pendant un certain temps, mais devoir être observé beaucoup plus longtemps après l’arrêt du traitement, pour comprendre comment le médicament a agi sur votre santé. De nombreux essais cliniques exigent beaucoup plus de tests et de consultations chez le médecin que vous n’en auriez d’habitude. Ces consultations et ces tests ont été soigneusement déterminés pour s’assurer qu’on puisse obtenir le maximum de renseignements de l’essai clinique.
Il est important de noter que, dans un grand nombre d’essais cliniques, on assigne les patients au hasard à des groupes de traitement différents, ou à un groupe de traitement fictif (placebo). En général, les participants ne sauront pas quel traitement ils reçoivent et, dans certains cas, leur médecin non plus. Ces études que l’on appelle études « à double insu » visent à éliminer les effets potentiels des biais humains sur les résultats. Même s’ils ne savent pas à quel groupe de traitement appartiennent les différents sujets, les chercheurs (ou un groupe indépendant d’experts) peuvent comparer les groupes et surveiller les grandes tendances. Cet exercice est essentiel parce qu’on peut interrompre un essai clinique si on juge que les effets secondaires sont trop dangereux. On peut aussi arrêter les essais si le traitement expérimental s’avère nettement supérieur au traitement standard. Dans ce cas, on offrira le traitement expérimental à tous les participants.
7. Quels sont les bienfaits et les risques liés à la participation à un essai clinique?
Les bienfaits et les risques spécifiques varient d’une étude à l’autre, mais les points suivants sont les mêmes pour toutes les études en général.
Bienfaits
- Les essais cliniques bien conçus et bien menés permettent aux participants admissibles de jouer un rôle plus actif dans leurs soins.
- Les essais cliniques donnent accès aux traitements expérimentaux avant qu’ils ne soient offerts à tout le monde.
- Durant l’étude, les participants reçoivent des soins médicaux d’experts dans des centres de santé à l’avant-garde.
- Les essais cliniques aident les autres en contribuant à la recherche médicale. Dans bien des cas, surtout aujourd’hui avec l’augmentation du nombre d’essais dans le domaine de la génétique, ce sont les membres de votre famille qui pourraient en bénéficier.
Risques
Il peut toujours y avoir des risques.
- Les traitements expérimentaux peuvent causer des effets secondaires désagréables, graves ou fatals.
- Le traitement expérimental peut être inefficace chez le participant.
- Le traitement peut être efficace, mais le participant peut être assigné à un groupe qui ne le reçoit pas (c.-à-d. qu’il peut recevoir un placebo).
- Le protocole de recherche peut vous demander plus de temps et d’attention que pour les soins médicaux habituels.
8. Comment protège-t-on la sécurité du participant?
Tous les essais cliniques doivent être approuvés par un comité d’éthique en recherche (qu’on appelle aussi comité d’éthique de la recherche). Ce processus permet de protéger les droits et le bien-être des participants. Il permet également de s’assurer que les objectifs et la façon d’aborder de l’étude sont valables et appropriés du point de vue scientifique. Les comités d’éthique en recherche sont formés d’experts en soins médicaux, en recherche et en éthique, ainsi que de représentants non experts de la collectivité.
Notez que dans certains cas, les résultats d’un essai seront suivis par un groupe de vérificateurs indépendants (référez à la question 6). Le nom et les renseignements permettant d’identifier les participants n’apparaîtront pas dans les rapports de recherche.
9. Qu’est-ce que le consentement éclairé?
Avant de participer à un essai clinique, on vous demandera de lire et de signer un formulaire de consentement. Ainsi, vous pourrez prendre connaissance des faits importants d’un essai clinique avant de décider d’y participer ou non. Le formulaire donne également un résumé de l’étude et du problème à évaluer. On y présente :
- le but de l’étude
- le nom des médicaments, des traitements ou des évaluations diagnostiques pertinentes
- un résumé du calendrier des consultations et des tests requis
- les coûts engagées ou les sommes d’argent qui vous seront versées
- les risques ou bienfaits liés à la participation
- les solutions de rechange si vous décidez de ne pas participer.
Vous devez demander au personnel de la recherche de vous expliquer tout ce que vous ne comprenez pas dans le formulaire de consentement. En général, ces formulaires sont rédigés en langage simple pour que tout le monde puisse comprendre en quoi consiste l’étude. En signant le formulaire, vous acceptez de participer à l’étude, mais ce n’est pas un contrat et vous pouvez vous en retirer en tout temps. Le formulaire de consentement a été revu par un comité d’éthique en recherche, afin de protéger les droits et le bien-être des participants à la recherche (référez à la question 8).
10. Que doit-on considérer avant de participer à un essai?
Vous devrez en savoir le plus possible sur l’essai clinique et vous sentir à l’aise de poser des questions aux membres de l’équipe soignante. Par exemple :
- Quel est le but de l’essai?
- Quels sont les soins habituels et quelle est leur efficacité?
- Pourquoi les chercheurs croient-ils que le traitement étudié peut être efficace?
- Quels tests a-t-on faits jusqu’à maintenant?
- Comment les risques, les effets secondaires et les bienfaits possibles de l’étude se comparent-ils à ceux des autres traitements actuels?
- Quel effet l’étude peut-elle avoir sur la vie de tous les jours et combien de temps durera l’étude?
- Est-ce qu’on devra m’hospitaliser?
- Y a-t-il des dépenses personnelles qu’on pourra me rembourser?
- Qui est responsable de mes soins?
Sentez-vous sentir libre de demander au chercheur s’il retirera des avantages financiers de votre participation à l’essai. En général, cette information devrait figurer dans le formulaire de consentement, mais ce n’est pas toujours le cas.
11. Si je participe à un essai clinique, est-ce que je continuerai de consulter mon médecin de famille?
Cela dépend de votre maladie et de l’étude. En général, les essais cliniques sont des traitements de courte durée liés à un problème spécifique. Ces essais ne fournissent pas les soins de base qui sont habituellement offerts par un médecin de famille ou un omnipraticien. De plus, il y a des avantages à ce que votre médecin collabore avec l’équipe de recherche, parce qu’il pourra mieux comprendre les soins dont vous avez besoin.
12. D’où viennent les idées pour les essais cliniques?
Les idées pour les essais cliniques viennent habituellement des médecins praticiens qui ont été spécialement formé pour faire des essais cliniques. Un grand nombre de procédures ou traitements potentiels sont soumis à des tests en laboratoire et sur des animaux, mais seuls ceux qui sont les plus prometteurs se rendent au stade de l’essai clinique. Si les soins offerts pour traiter une maladie en particulier étaient parfaits, il serait peu probable qu’on fasse un essai clinique. Autrement dit, on fait des essais cliniques quand on croit pouvoir améliorer les traitements.
13. Qui assume le coût des essais cliniques?
Les essais cliniques peuvent être parrainés ou financés par des subventions provenant de différentes sources, y compris :
- les organismes fédéraux comme les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC)
- les fondations comme l’Institut national du cancer du Canada
- les hôpitaux, instituts de recherche et universités
- les entreprises pharmaceutiques.
14. Comment la recherche clinique se déroule-t-elle?
En général, les essais cliniques se font par phase, de I à IV. Les essais de la phase I consistent à évaluer un nouveau traitement chez un nombre limité de patients ou de personnes en santé. Ces essais sont plus souvent conçus pour connaître les effets indésirables et établir la bonne dose que pour évaluer les effets du traitement sur l’évolution de la maladie. Les phases II et III servent à tester le traitement chez un plus grand nombre de patients et sur de plus longues périodes. Si ces essais cliniques fournissent suffisamment de preuves montrant que le traitement est sûr et efficace, le promoteur peut demander à Santé Canada l’autorisation de le commercialiser. Les essais de la phase IV, qui se font après que le médicament a été approuvé, servent à fournir des renseignements supplémentaires sur les risques du médicament, ses bénéfices et son utilisation optimale.
15. Où puis-je obtenir d’autres renseignements?
Votre médecin ou professionnel de la santé est le mieux placé pour répondre aux questions que vous pouvez avoir au sujet d’un essai clinique. Au cours de l’année, l’IRSO et L’Hôpital d’Ottawa feront la liste, dans leur site Web, des essais cliniques en cours. Cependant, dans la plupart des cas, votre médecin de famille ou votre spécialiste sera toujours chargé de vous adresser aux organisateurs de l’essai clinique (c.-à-d. qu’il n’est pas possible que vous communiquiez directement avec les organisateurs). Si vous êtes intéressé à participer à une étude clinique, encouragez votre médecin de famille ou votre spécialiste à consulter notre site Web.