« Cet essai offre à nos patients l’espoir de ralentir, voire d’arrêter la progression de cette maladie dévastatrice, » déclare le Dr Tiago Mestre.La Clinique des troubles du mouvement et de la maladie de Parkinson de L’Hôpital d’Ottawa donne de nouveaux espoirs aux personnes atteintes de la maladie de Huntington grâce à un essai clinique novateur portant sur une thérapie de ciblage génique. La maladie de Huntington est un trouble héréditaire qui, souvent, se manifeste d’abord par des changements subtils de l’humeur et du mouvement se déclarant entre 30 et 50 ans. Elle évolue ensuite vers une démence grave et un décès prématuré.
La maladie est causée par une mutation du gène produisant la huntingtine, une protéine. Cette mutation engendre une anomalie de la protéine, qui devient toxique. L’essai évalue une approche prometteuse appelée interférence par ARN, qui cible, ou neutralise, une séquence génétique précise afin d’empêcher la production de la huntingtine toxique.
« Cet essai offre à nos patients l’espoir de ralentir, voire d’arrêter la progression de cette maladie dévastatrice, » déclare le Dr Tiago Mestre, neurologue, scientifique principal et responsable de l’étude à L’Hôpital d’Ottawa et professeur agrégé à l’Université d’Ottawa. « L’Hôpital d’Ottawa joue un rôle tellement important en nous permettant de réaliser des essais novateurs auprès des membres de notre collectivité! »
L’essai de phase 1, le premier de cette thérapie chez l’humain, est parrainé par Alnylam Pharmaceuticals et évalue principalement la sécurité et l’efficacité de la thérapie. En plus de compter parmi les 16 établissements participant à l’étude dans le monde, L’Hôpital d’Ottawa figurait parmi les premiers à y prendre part, puisqu’il a inscrit un patient dans la cohorte initiale de six participants.
Financement : Alnylam Pharmaceuticals
L’Hôpital d’Ottawa est un centre universitaire de pointe dans le domaine de la recherche et de la santé et un hôpital d’enseignement fièrement affilié à l’Université d’Ottawa et soutenu par la Fondation de l’Hôpital d’Ottawa.