Un petit essai clinique sur une thérapie par cellules souches s’annonce prometteur pour une maladie pulmonaire rare

le 20 juillet 2015



Des chercheurs canadiens ont publié les résultats prometteurs du premier essai clinique mondial sur une thérapie par cellules souches génétiquement améliorées de l’hypertension artérielle pulmonaire.

Cette maladie mortelle rare touche principalement les jeunes femmes. Elle se caractérise par une tension artérielle très élevée dans les artères pulmonaires transportant le sang du cœur aux poumons. Un gène défectueux est parfois responsable, mais la cause de l’hypertension artérielle pulmonaire est souvent inconnue. Les médicaments disponibles actuellement peuvent améliorer légèrement les symptômes et la capacité de faire de l’exercice (au mieux), mais ils sont incapables de réparer les dommages aux vaisseaux sanguins pulmonaires ou de guérir la maladie.

L’article sur l’essai clinique a été publié dans Circulation Research. L’essai clinique avait pour but de tester la faisabilité et les effets secondaires d’une thérapie par cellules souches génétiquement améliorées pour réparer et régénérer les vaisseaux sanguins pulmonaires chez les personnes atteintes d’hypertension artérielle pulmonaire. Sept patients ont participé à un processus de sélection de cellules sanguines (aphérèse) dans le but de prélever un certain type de globules blancs.

Ces cellules ont ensuite été cultivées en laboratoire, dans des conditions spéciales, en vue de sélectionner des cellules semblables aux cellules souches appelées cellules progénitrices endothéliales. Ces cellules ont ensuite été génétiquement modifiées de manière à produire de plus grandes quantités d’oxyde nitrique, une substance naturelle qui élargit les vaisseaux sanguins et qui est essentielle à la réparation et à la régénération vasculaires efficaces. Les cellules génétiquement améliorées ont ensuite été injectées directement dans la circulation pulmonaire du même patient.

Bien que l’étude ne visait pas à évaluer de façon rigoureuse les bienfaits du traitement, les chercheurs ont tout de même observé une amélioration de la circulation sanguine dans les poumons, dans les jours suivants le traitement, ainsi qu’une amélioration de la capacité de faire de l’exercice et de la qualité de vie jusqu’à six mois après la thérapie. Comme l’étude ne comportait pas de groupe placebo, il est impossible de dire avec certitude si les effets observés sont dus aux cellules ou aux effets psychologiques.

Le traitement fut bien toléré en général. Toutefois, un patient très malade présentant des signes de mauvais pronostic est décédé un jour après avoir reçu le traitement. Ce résultat n’était pas inattendu compte tenu de la détérioration de son état dans la période précédant le traitement.

« L’hypertension artérielle pulmonaire est une maladie mortelle incurable qui frappe souvent les personnes alors qu’elles sont dans la force de l’âge, a affirmé le Dr Duncan Stewart, auteur principal de l’article, scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et professeur de médecine à l’Université d’Ottawa. Nous avons désespérément besoin de nouveaux traitements pour cette maladie et les approches en médecine régénératrice s’annoncent très prometteuses dans les modèles en laboratoire et dans les essais cliniques pour d’autres états médicaux. »

« Cet essai clinique montre que la thérapie par cellules souches génétiquement améliorées est une approche thérapeutique prometteuse pour l’hypertension artérielle pulmonaire », a ajouté le Dr Stewart, également cardiologue traitant et vice-président de la Recherche à L’Hôpital d’Ottawa. « C’est un bon début important, mais nous devrons faire des études plus vastes pour déterminer si le traitement peut produire des bienfaits significatifs et durables pour les personnes atteintes de cette maladie complexe. »

Le Dr Stewart dirige également le premier essai clinique mondial sur une thérapie par cellules souches génétiquement améliorées pour les patients ayant subi une crise cardiaque.

L’article intitulé « Endothelial NO-Synthase Gene-Enhanced Progenitor Cell Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension: the PHACeT Trial » a été publié en ligne dans Circulation Research le 20 juillet 2015. Les auteurs sont John Granton (Réseau de santé universitaire, Université de Toronto), David Langleben (Hôpital général juif, Université McGill), Michael B. Kutryk (Hôpital St. Michael’s, Université de Toronto), Nancy Camack (L’Hôpital d’Ottawa), Jacques Galipeau (Winship Cancer Institute, Université Emory), David W. Courtman (L’Hôpital d’Ottawa, Université d’Ottawa) et Duncan J. Stewart (L’Hôpital d’Ottawa, Université d’Ottawa). Les patients de l’essai ont été recrutés à l’Hôpital St. Michael’s de Toronto et à l’Hôpital général juif de Montréal. L’essai clinique a été financé par Northern Therapeutics et le Réseau de cellules souches.

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