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Pionnière en herbe : Premier bébé traité lors d’un premier essai clinique mondial sur les maladies pulmonaires chroniques


le 19 janvier 2024

bébé Emmy Cogan est le premier bébé traité lors d’un premier essai clinique mondial d’une thérapie cellulaire pour la dysplasie bronchopulmonaire.À peine âgé de deux semaines, Emerson Cogan était déjà une pionnière.

Née le 20 février 2023 au bout de 23 semaines de gestation, Emmy, pesant 515 grammes, a été le premier bébé à bénéficier de la thérapie cellulaire lors de la phase 1 d’un premier essai clinique mondial.

Cette thérapie a pour but de prévenir ou d’atténuer les effets d’une maladie pulmonaire chronique appelée la dysplasie bronchopulmonaire (DBP). Chaque année, près de 1 000 prématurés au Canada sont atteints de cette maladie incurable.

« Le traitement du premier patient au cours de cet essai est un rêve qui s’est concrétisé, » de dire l’auteur principal de l’étude, le Dr Bernard Thébaud, néonatologiste et scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et au CHEO, et professeur à l’Université d’Ottawa. Emmy à la maison avec ses parents Mike Cogan et Alicia Racine (novembre 2023). « Notre équipe attendait ce moment depuis 18 ans, depuis que nous avions découvert, en laboratoire, que les cellules souches provenant du sang du cordon ombilical parvenaient à protéger et à guérir les poumons de nouveau-nés ».

Participer à l’étude : Une décision mûrement réfléchie

Emmy est arrivée beaucoup plus tôt que prévu, et les premières semaines de sa vie ont été compliquées. Elle a eu besoin d’être branchée à un respirateur et de recevoir une supplémentation en oxygène pour l’aider à respirer, ce qui lui a fait courir le risque de contracter une DBP.

L’équipe de chercheurs a dit à Alicia Racine et Mike Cogan, les parents d’Emmy, qu’elle était une bonne candidate pour cet essai clinique. Après avoir consulté des amis de confiance, Au terme de quatre mois à l’Unité de soins intensifs néonataux, Emmy a pu enfin rentrer à la maison le 30 juin 2023.des proches et des professionnels de la santé, Alicia et Mike ont décidé de l’inscrire. 

« En raison de sa prématurité, Emmy va avoir des problèmes de santé. Et nous voulons lui donner la chance de bénéficier de tout ce qui peut lui venir en aide », d’ajouter Mike.

Le 3 mars 2023, Emmy a reçu une perfusion de cellules de cordon ombilical appelées cellules stromales mésenchymateuses données par les parents de nouveau-nés en bonne santé.

« Au cours des jours qui ont suivi son traitement, l’état de santé d’Emmy s’est nettement amélioré, ce qui nous a confortés dans le fait que nous avions pris la bonne décision, se souvient Alicia. Nous ne savons pas dans quel état elle serait sans cela. Elle est aujourd’hui en pleine forme, et nous ne pensons pas que cela ait eu des effets négatifs ».

L’essai clinique n’est qu’un début 

L’objectif de la phase 1 de cet essai clinique est de savoir si la thérapie cellulaire est sécuritaire et faisable pour les prématurés et d’établir la dose idéale pour les prochains essais.

« Bien que ce ne soit que les premières étapes d’un essai clinique et que les doses soient relativement faibles, c’est une étape très positive pour elle et les futurs bébés dans un même état. Nous sommes tous en faveur », de conclure Mike.

Au terme de quatre mois à l’Unité de soins intensifs néonataux, Emmy a pu enfin rentrer à la maison le 30 juin 2023.

« Emmy est atteinte de DBP en raison du fait qu’elle a été branchée à un respirateur, précise Alicia. L’hiver va être le véritable test de la DBP. Nous verrons quel genre de charge cela va représenter pour nous, afin de tenter de la garder et de nous garder en bonne santé pour ne pas finir à l’hôpital ».

« Nous voyons des signes encourageants »

Dr Bernard ThébaudLe Dr Bernard Thébaud, néonatologiste et scientifique principal à L’Hôpital d’Ottawa et au CHEO, et professeur à l’Université d’OttawaNeuf grands prématurés ont été « recrutés » dans le cadre de cet essai clinique.

Ces bébés provenaient des Unités de soins intensifs néonataux de L’Hôpital d’Ottawa et du Centre Sunnybrook des sciences de la santé. Les participants d’Ottawa ont régulièrement des visites de contrôle au CHEO dans le cadre de cet essai.

« Tous les bébés qui ont participé à l’essai clinique se portent bien jusqu’à présent, précise le Dr Thébaud. Nous voyons des signes encourageants selon lesquels les cellules sont non seulement sécuritaires, mais qu’elles permettent aussi d’obtenir de meilleurs résultats pour ces bébés. Il nous reste tout de même à faire un essai beaucoup plus important pour en être absolument certains. Cet essai d’innocuité est une étape majeure vers la découverte d’une possible thérapie révolutionnaire susceptible d’aider les prématurés au Canada et partout dans le monde ».

Cet essai clinique est financé par le Réseau de cellules souches et assorti d’une contribution de contrepartie en nature de la société MDTB Cells GmbH. Les travaux de recherche du Dr Thébaud peuvent aussi se faire grâce à un financement de l’Institut ontarien de médecine régénératrice, des Instituts de recherche en santé du Canada, de La Fondation de l’Hôpital d’Ottawa et de la Fondation du CHEO. Ses recherches sont également possibles grâce à l’accès aux ressources fondamentales de L’Hôpital d’Ottawa comme le Centre de méthodologie d’Ottawa, le Centre de fabrication de produits biothérapeutiques et le Groupe de recherche translationnelle BLUEPRINT.

Le DThébaud est néonatologiste et scientifique principal au sein du Programme de médecine régénératrice de L’Hôpital d’Ottawa, qui englobe le Centre de médecine régénératrice Sinclair et le Centre de recherche sur les cellules souches Sprott. Il est également néonatologiste et scientifique principal au CHEO, en plus d’être titulaire de la Chaire de recherche en médecine régénératrice en partenariat avec l’Université d’Ottawa. Lisez son entrevue et écoutez le balado pour en apprendre plus sur ses sources d’inspiration.

L’Hôpital d’Ottawa se démarque par ses soins, sa recherche et son enseignement comme hôpital universitaire fièrement affilié à l’Université d’Ottawa et soutenu par la Fondation de l’Hôpital d’Ottawa.