Une injection de protéine comme piste de traitement contre la dystrophie musculaire

le 27 novembre 2012

Ottawa — Des scientifiques ont découvert que l’injection d’une nouvelle protéine humaine dans un muscle touché par la dystrophie musculaire de Duchenne fait augmenter considérablement sa taille et sa force. Cette percée pourrait ouvrir la voie à un traitement semblable à l’insulinothérapie pour les diabétiques. Ces résultats ont été publiés aujourd’hui dans la revue Proceedings of the National Academy of Sciences par la Dre Julia von Maltzahn et le Dr Michael Rudnicki, le scientifique d’Ottawa qui a découvert les cellules souches musculaires chez les adultes.

« La restauration de la force musculaire est remarquable et sans précédent », déclare le Dr Rudnicki, scientifique principal, directeur du Programme de médecine régénératrice et du Centre de recherche sur les cellules souches Sprott à l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa. Il est également titulaire de la chaire de recherche du Canada en génétique moléculaire et professeur à la Faculté de médecine de l’Université d’Ottawa.

« Grâce à nos travaux précédents, nous savons que cette protéine, appelée Wnt7a, favorise la croissance et la réparation des tissus musculaires sains. Dans notre récente étude, nous avons obtenu le même type d’amélioration chez des souris atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous avons constaté que des injections de Wnt7a faisaient presque doubler la force musculaire et la restauraient pratiquement à un niveau normal. Nous avons aussi observé que la taille des fibres musculaires augmentait et qu’il y avait moins de lésions musculaires que chez les souris n’ayant pas reçu de Wnt7a. »

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique qui touche un garçon nouveau-né sur 3 500. Au Canada, plus de 50 000 personnes sont atteintes de dystrophie musculaire, toutes formes confondues. La maladie évolue souvent jusqu’à un stade où les muscles sont si affaiblis que le patient meurt d’insuffisance respiratoire. Chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, cela se produit généralement dans la vingtaine ou la trentaine.

« C’est d’autant plus emballant, car nous croyons que cette approche thérapeutique pourrait s’appliquer à d’autres maladies qui causent une atrophie musculaire », ajoute le Dr Rudnicki.

Le laboratoire du Dr Rudnicki est un chef de file mondial en recherche sur les cellules souches musculaires. Il a fait avancer considérablement notre compréhension du fonctionnement de ces cellules au niveau moléculaire. Ses recherches fondamentales, qui se déroulent dans l’environnement multidisciplinaire de l’IRHO en collaboration avec des cliniciens, ont mené à la découverte très prometteuse de la protéine Wnt7a pouvant potentiellement aider les personnes atteintes d’une maladie entraînant une atrophie musculaire.

Partenaire en matière de biotechnologie, Fate Therapeutics s’affaire actuellement à élaborer différentes méthodes de traitement à base de la protéine Wnt7a pour la dystrophie et l’atrophie musculaire. Des essais précliniques sont en cours et l’entreprise prévoit commencer prochainement les essais cliniques.

L’article complet, « Wnt7a treatment ameliorates muscular dystrophy », peut être consulté en ligne avant l’impression sur le site de la revue Proceedings of the National Academy of Sciences.

Cette recherche a reçu le soutien de la Muscular Dystrophy Association, du ministère du Développement économique et de l’Innovation de l’Ontario, des Instituts de recherche en santé du Canada, des National Institutes of Health, du Howard Hughes Medical Institute, Fate Therapeutics et du Programme des chaires de recherche du Canada. Toutes les recherches menées à l’IRHO sont également appuyées par la Fondation de l’hôpital d’Ottawa.

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